Làm gì để người bệnh hemophilia được tiếp cận điều trị dự phòng chảy máu nhiều hơn?

Thông tin trên được đưa ra tại sự kiện Kỷ niệm ngày Hemophilia (bệnh máu khó đông) thế giới - 17/4/2023 do Viện Huyết học - Truyền máu TW và Hội Rối loạn đông máu Việt Nam tổ chức chiều 14/4 tại Viện Huyết học - Truyền máu TW nhằm cập nhật kiến thức chăm sóc, điều trị cho người bệnh và tạo cơ hội giao lưu, chia sẻ giữa các chi hội, câu lạc bộ, nhóm người bệnh.

Khoảng trên 6.200 người Việt mắc hemophilia

Khoảng trên 6.200 người Việt mắc hemophilia - bệnh máu khó đông.

Tại Việt Nam, ước tính có trên 6.200 người mắc hemophilia (bệnh máu khó đông) và có khoảng trên 60% người bệnh được chẩn đoán và điều trị. Hemophilia là bệnh chảy máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu. Đặc điểm nổi bật của bệnh là chảy máu khó cầm ở bất kì vị trí nào trên cơ thể, nhưng hay gặp nhất là chảy máu ở khớp, cơ. Chảy máu cơ khớp tái phát nhiều lần dẫn tới biến dạng khớp, teo cơ.

Nếu người bệnh không được phát hiện sớm, chẩn đoán và điều trị đúng cách sẽ dẫn tới những hệ quả không mong muốn như suy nhược, đau đớn, biến chứng và tổn thương khớp vĩnh viễn, hoặc nặng hơn là tử vong do chảy máu ở những vị trí nghiêm trọng. Những biến chứng đó ảnh hưởng đến chức năng sống và tâm lý người bệnh, làm họ tàn tật, tự ti, hạn chế khả năng giao tiếp, học tập, lao động và đóng góp cho xã hội.

Từ năm 1989, Liên đoàn Hemophilia Thế giới đã chọn ngày 17/4 hằng năm là ngày Hemophilia thế giới. Đây là dịp để toàn xã hội quan tâm đến cộng đồng người có rối loạn chảy máu và kết nối cộng đồng rối loạn chảy máu toàn cầu. Chủ đề của ngày này năm 2023 là: "Điều trị dự phòng: Tiêu chuẩn chăm sóc hemophilia toàn cầu".

Điều trị dự phòng là việc sử dụng thường xuyên, định kỳ tác nhân đông máu nhằm ngăn ngừa chảy máu, giúp người bệnh có cuộc sống gần như người bình thường. Ở các nước phát triển, điều trị dự phòng chảy máu và điều trị tại nhà cho người bệnh hemophilia đã được triển khai từ khoảng 40 năm trước. Điều kiện cần thiết của điều trị dự phòng là phải có sẵn chế phẩm tại nhà hoặc tại y tế cơ sở.

Toàn cảnh hội thảo về Hemophilia diễn ra tại Viện Huyết học - Truyền máu TW

Điều trị dự phòng chảy máu: Phương pháp thiết yếu đối với người bệnh hemophilia

Trong những năm qua, chất lượng chăm sóc, điều trị hemophilia tại Việt Nam đã có nhiều tiến bộ như: các chế phẩm điều trị đa dạng, đầy đủ hơn và được bảo hiểm chi trả khi điều trị tại các bệnh viện; chăm sóc toàn diện được triển khai tại Viện Huyết học - Truyền máu TW và các Trung tâm lớn; phát triển thêm các trung tâm điều trị hemophilia vệ tinh… Năm 2016, Bộ Y tế đã phê duyệt phác đồ điều trị dự phòng liều thấp, áp dụng cho một số nhóm người bệnh.

Viện Huyết học - Truyền máu TW là cơ sở đầu tiên trên cả nước thực hiện điều trị theo phác đồ này. Kết quả cho thấy: tần suất chảy máu ở người bệnh đã giảm từ 36,6 lần/năm xuống còn 10,6 lần/năm khi được điều trị dự phòng liều thấp bằng yếu tố đông máu tiêu chuẩn; còn 5,9 lần/ năm khi điều trị dự phòng bằng yếu tố đông máu có tác dụng kéo dài.

Tuy nhiên, năm 2021, cả nước mới chỉ có 13,8% người bệnh dưới 18 tuổi mức độ nặng và 2,3% người bệnh trên 18 tuổi mức độ nặng được điều trị dự phòng. Nguyên nhân là do hệ thống điều trị hemophilia đã được mở rộng nhưng vẫn chưa đáp ứng được nhu cầu, chưa thực hiện được điều trị tại nhà và tại y tế cơ sở.

Người bệnh hemophilia có chất ức chế tại Viện Huyết học – Truyền máu TW được điều trị bằng Emicizumab – loại thuốc mới có hiệu quả mang tính đột phá trong điều trị dự phòng chảy máu ở người bệnh Hemophilia A, đặc biệt là đối với người bệnh có chất ức chế.

TS.BS Bạch Quốc Khánh, Chủ tịch Hội Rối loạn đông máu Việt Nam cho biết: Liên đoàn Hemophilia thế giới đã khuyến cáo: điều trị dự phòng chảy máu là phương pháp điều trị thiết yếu đối với người bệnh hemophilia. Có nhiều phác đồ điều trị dự phòng và ngay cả điều trị dự phòng liều thấp vẫn có hiệu quả hơn chỉ điều trị khi có chảy máu.

"Trong thời gian tới, chúng tôi rất mong quy trình điều trị tại y tế cơ sở được phê duyệt, đó là tiền đề quan trọng để điều trị dự phòng được triển khai rộng rãi hơn tại Việt Nam. Về mặt lâu dài, điều trị dự phòng ở người bệnh sẽ hạn chế được các biến chứng và tình trạng chảy máu nặng, giúp tiết kiệm chi phí điều trị biến chứng, giảm tỷ lệ tàn tật. Điều này không chỉ góp phần cải thiện chất lượng cuộc sống của người bệnh mà còn giảm gánh nặng cho gia đình và xã hội"- TS Bạch Quốc Khánh nói.

Thái Bình