Tiến tới dùng công nghệ chỉnh sửa gien để chữa bệnh di truyền và ung thư

Trong những thử nghiệm trên chuột họ đã thành công trong việc chữa cho loài gặm nhấm này khỏi bệnh thiếu máu di truyền beta-thalassemia. Họ đã chỉnh sửa được sự trục trặc trong gien liên quan đến việc sản xuất hemoglobin.

Các nhà khoa học cũng đã sử phương pháp này trên các tế bào tủy xương của người và đã thành công trong việc thay đổi 7% gien, nhờ vậy mà đã nâng được lượng hemoglobin lên. Tác động tích cực này được duy trì suốt vài tháng.

Trước đó, các nhà khoa học Canada đã lập được một test mới để chẩn đoán những bệnh di truyền hiếm gặp ở trẻ sơ sinh. Test này bao quát trên 4.800 gien có liên quan đến những bệnh di truyền. Nhờ phương pháp mới này, các nhà khoa học đã chẩn đoán được bệnh cho 8 trẻ tham gia nghiên cứu. Trong 2 trường hợp, những chẩn đoán đã giúp đáng kể trong điều trị kịp thời trẻ sơ sinh bị mắc bệnh di truyền.

Trong khi đó theo bài viết đăng trên tờ Nature Communications journal, các chuyên gia ở Viện sinh hóa trực thuộc Đại học Zurich, Thụy Sĩ, đã tiến xa hơn nữa khi dùng công nghệ chỉnh sửa gien CRISPR kết hợp với liệu pháp miễn dịch để chống ung thư vú. Liệu pháp này thanh toán được những tế bào ung thư “ngủ” mà khi thức giấc có thể làm ung thư tái phát. Liệu pháp giúp thủ tiêu hết các tế bào ung thư đặc biệt là trong giai đoạn ung thư cuối. Liệu pháp đã thử nghiệm thành công trên chuột và chuẩn bị thử nghiệm lâm sàng trên người vào cuối năm nay.

Ý tưởng của các nhà khoa học thật đơn giản: chỉnh sửa gien thay đổi tế bào T của hệ miễn dịch ở người để chúng có thể tấn công có hiệu quả 3 dạng ung thư - u tủy, u ác tính, sarcoma. Dự tính có 15 người tình nguyện thử nghiệm lâm sàng.

Vũ Trung Hương