Đột phá y học: can thiệp gen tiết kiệm triệu USD điều trị bệnh máu
Đây là phương pháp chữa trị tiềm năng cho những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm, một chứng rối loạn di truyền máu làm suy nhược và rút ngắn tuổi thọ.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm 8/12 đã phê duyệt phương pháp điều trị chỉnh sửa gen đầu tiên của nước này, Casgevy, để sử dụng cho những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm.
Quyết định chấp thuận sau khoảng một thập kỷ kể từ khi phát hiện ra công nghệ CRISPR để chỉnh sửa DNA của con người, cho thấy một tiến bộ khoa học quan trọng, mở ra một kỷ nguyên mới về phương pháp điều trị bệnh rối loạn máu bẩm sinh.
Bệnh hồng cầu hình liềm làm các tế bào hồng cầu có dạng giống hình liềm, khiến chúng dễ vỡ và ít có khả năng vận chuyển oxy. Ảnh: Scientificamerican.com
FDA đã xem xét phương pháp điều trị chỉnh sửa gen CRISPR đầu tiên có thể chữa khỏi bệnh hồng cầu hình liềm bằng hai loại thuốc, Casgevy và Lyfgenia, là phương pháp chữa trị tiềm năng cho những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm, một chứng rối loạn hồng cầu di truyền làm suy nhược và rút ngắn tuổi thọ.
Tiến sĩ Nicole Verdun, Giám đốc Văn phòng Điều trị của FDA thuộc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học, cho biết: “Bệnh hồng cầu hình liềm là một chứng rối loạn máu hiếm gặp, gây suy nhược và đe dọa tính mạng con người. Chúng tôi rất vui mừng về thành tựu này, đặc biệt là đối với những cá nhân có cuộc sống bị gián đoạn nghiêm trọng do căn bệnh này.”
Một nhóm phân tích giá thuốc thuộc Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng, đã gợi ý rằng mức giá từ 1,35 triệu đến 2,05 triệu USD cho mỗi liệu pháp sẽ giúp tiết kiệm chi phí và khuyến khích các công ty xem xét định giá thuốc ở mức thấp hơn mức đó, giúp người bệnh có thể tiếp cận dễ dàng hơn.
Căn bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người ở Mỹ, trong đó ước tính cứ 365 trẻ sơ sinh da màu được sinh ra thì có 1 trẻ nhiễm bệnh, theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ.
