Công nghệ sửa gen CRIPSR-Cas9 hứa hẹn giải quyết nhiều vấn đề của y học hiện đại

Tình trạng vi khuẩn kháng kháng sinh đang ngày càng gia tăng ở nhiều nơi trên thế giới, đang đặt ra cho ngành y tế những thách thức mới. Tuy nhiên, công nghệ sửa gen mang tên CRIPSR-Cas9 có thể giải quyết vấn đề này.

Trước khi loài người phát hiện ra penicillin vào năm 1928, những loại bệnh như viêm họng liên cầu khuẩn có thể dẫn đến chết người. Các thuốc kháng sinh ra đời đã đem lại lợi thế đáng kể cho con người trong cuộc chiến chống vi khuẩn có hại, nhiều dịch bệnh đã có thể dập tắt nhanh chóng, nhiều loại bệnh nhiễm khuẩn không còn là mối đe dọa nghiêm trọng nữa. Tuy nhiên, khi các loại kháng sinh được nâng cấp thì vi khuẩn cũng biến đổi để kháng được những loại thuốc do con người tạo ra.

Công nghệ chỉnh sửa gen như CRISPR/Cas9 và những cải tiến của nó có tiềm năng rất lớn trong y học. Ảnh minh họa

Tình trạng gia tăng vi khuẩn kháng kháng sinh là một trong những vấn đề y tế đáng lo ngại nhất toàn cầu. Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), mỗi năm vi khuẩn kháng kháng sinh khiến 700.000 người tử vong. Các nhà khoa học cũng gặp khó khăn trong việc bào chế những loại kháng sinh mới để tiêu diệt vi khuẩn kháng kháng sinh.

Mới đây, kênh truyền hình DW (Đức) đưa tin, trong một nghiên cứu gần đây, các nhà khoa học đã tìm ra cách diệt vi khuẩn kháng kháng sinh trong ruột loài chuột. Phương pháp đang trong quá trình nghiên cứu này sử dụng công nghệ điều chỉnh gen CRISPR-Cas9.

Các nhà nghiên cứu tại Đại học Sherbrooke (Canada) cũng sử dụng công nghệ điều chỉnh gen CRISPR-Cas9 tác động vào gen để vô hiệu hóa, khiến vi khuẩn chết mòn từ bên trong.

CRISPR-Cas9 được coi như một cỗ máy tìm kiếm và cắt phân tử, khi bạn đưa cho nó một mục tiêu là chuỗi ADN, nó sẽ chỉ tập trung cắt mục tiêu này. Trong trường hợp này là chuỗi ADN thuộc gen kháng kháng sinh.

Kết quả thu được khá hứa hẹn bởi vi khuẩn kháng kháng sinh bị tiêu diệt. Điều đặc biệt là CRISPR-Cas9 chỉ nhắm đến các vi khuẩn có hại và không gây ảnh hưởng đến những vi khuẩn có lợi trong cơ thể người, điều mà thuốc kháng sinh thường gây ra.

Về lý thuyết có thể giản đơn nhưng trên thực tế, việc đưa “cỗ máy này” vào trong vi khuẩn kháng kháng sinh là không dễ dàng. Các nhà nghiên cứu Canada đã tìm ra được phương pháp là các vi khuẩn có thể truyền gien lẫn nhau khi va chạm, quá trình này gọi là sự tiếp hợp.

Các nhà khoa học đã sử dụng CRISPR-Cas9 để nhắm đến gien kháng kháng sinh và biến đổi để chúng trở nên dễ di chuyển hơn giữa các vi khuẩn. Sau đó, họ đặt chúng vào các vi khuẩn vô hại và truyền vào trong cơ thể chuột. Điều ngạc nhiên là chúng loại bỏ hơn 99,9% vi khuẩn kháng kháng sinh chỉ sau 4 ngày.

Mặc dù qua thử nghiệm CRISPR-Cas9 khá hiệu quả nhưng các nhà nghiên cứu chưa biết liệu vi khuẩn có phát triển được khả năng kháng công nghệ này hay không.

Công nghệ chỉnh sửa gen như CRISPR/Cas9 do hai nhà khoa học nữ Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna phát hiện, đã giành giải Nobel hóa học năm 2020.

Công nghệ này và những cải tiến của nó được cho là có tiềm năng rất lớn trong sàng lọc gen, chẩn đoán gen, đặc biệt là phát triển các liệu pháp điều trị mới.

Theo ông Göran K. Hansson, Tổng thư ký Viện hàn lâm Khoa học Hoàng gia Thụy Điển, với CRISPR/Cas9, các nhà khoa học có thể thay đổi “mật mã” của sự sống (DNA) chỉ trong vài tuần. Sử dụng chúng, các nhà nghiên cứu có thể thay đổi DNA của động vật, thực vật và vi sinh vật với độ chính xác cực cao.

Do có nhiều ưu điểm trong việc chỉnh sửa bộ gen, kéo di truyền CRISPR/Cas9 đã thu hút được sự chú ý đáng kể và các nhà khoa học dần coi nó là một công cụ trị liệu mạnh mẽ để điều trị các bệnh liên quan đến đột biến gen. Qua đó góp phần phát triển các liệu pháp điều trị bệnh, đặc biệt là bệnh ung thư và có thể giúp hiện thực hóa giấc mơ chữa khỏi các bệnh di truyền khác.

Các bệnh sử dụng CRISPR/Cas9 đang được thử nghiệm lâm sàng như ung thư, thiếu máu hồng cầu hình liềm, bệnh ß-thalassemia và kể cả nhiễm HIV.

Thế Vũ