Phương pháp sử dụng công cụ chỉnh sửa gen tiên tiến của các nhà khoa học Mỹ sẽ có thể khắc phục dạng đột biến gen gây ra bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm, mang lại hi vọng cho người bệnh.

Theo Theverge, nghiên cứu này được đăng tải trên tạp chí Science Translational Medicine của Mỹ. Các nhà khoa học đã sử dụng công cụ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 để khắc phục tình trạng đột biến gen gây bệnh thiếu hồng cầu hình lưỡi liềm từ trong tế bào gốc của bệnh nhân.

Căn bệnh thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm là một rối loạn máu di truyền, các tế bào hồng cầu khỏe mạnh mang oxy không được sản xuất đầy đủ trong cơ thể. Hồng cầu ở những bệnh nhân này không có cấu trúc tròn và dẹt giống hình đĩa như bình thường mà có hình khuyết như trăng lưỡi liềm hoặc như chiếc liềm gặt lúa. Với cấu trúc bất thường đó, hồng cầu khó di chuyển trong các vi mạch nhỏ, dễ bị đóng vón gây tắc nghẽn và giảm khả năng gắn kết, vận chuyển oxy tới các mô. Những tế bào máu không khỏe mạnh này sẽ gây đau, yếu và hủy hoại một số bộ phận của cơ thể.

Phuong phap moi giup dieu tri benh thieu hong cau hinh luoi liem - Anh 1

Sử dụng công cụ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 để khắc phục tình trạng đột biến gen gây bệnh thiếu hồng cầu hình lưỡi liềm từ trong tế bào gốc của bệnh nhân.Ảnh: Theverge

Để khắc phục những đột biến, nhóm nghiên cứu đã tạo ra một phân tử hoạt động đặc biệt và sử dụng những công cụ chỉnh sửa để cấy ghép gen trực tiếp trên tế bào gốc. Phương pháp này đã được thử nghiệm trên chuột và cho kết quả khả quan. Những tế bào gốc đã qua chỉnh sửa khi cấy lên cơ thể chuột không gây tác dụng phụ.

Theo các nhà khoa học , nghiên cứu này đã mở đường cho sự phát triển của các phương thức điều trị mới dành cho các bệnh nhân bị thiếu máu hồng cầu hình liềm. Họ cho biết trong vòng 5 năm tới, họ sẽ tiến hành các thử nghiệm giai đoạn đầu của phương pháp điều trị này. Các nhà nghiên cứu cũng nhận định, phương pháp này có thể sử dụng để phát triển các phương thức điều trị cho các bệnh nhân mắc bệnh về máu, suy giảm miễn dịch, bệnh u hạt mãn tính, chứng rối loạn hiếm gặp như hội chứng Wiskott-Aldrich và thiếu máu Fanconi, và thậm chí nhiễm HIV.

Bạn đọc có thể tham khảo thông tin chi tiết tại mục Cảnh báo

Khánh Đan