Đột phá công nghệ chỉnh DNA giúp chữa các bệnh nan y

Bước đột phá này được miêu tả như là “chén thánh” trong di truyền. Nó đã được dùng để khôi phục lại một phần thị giác của những con chuột bị mù trong điều kiện cũng có thể ảnh hưởng đến con người.

Trước đây các nhà nghiên cứu không thể làm thay đổi DNA trong mô mắt, não, tim và gan. Nhưng kỹ thuật mới cho phép họ làm điều này lần đầu tiên. Thành tựu này sẽ dẫn đến phương pháp điều trị mới cho một loạt các bệnh liên quan đến quá trình lão hóa.

Một trong những nhà nghiên cứu, giáo sư Juan Carlos Izpisua Belmonte, cho biết: "Chúng tôi rất vui mừng về công nghệ này vì nó là thứ được cho là không thể thực hiện được trước đó. Ứng dụng của phát hiện này là cực lớn”.

Lần đầu tiên chỉnh gene áp dụng thành công trên tế bào không phân chia ở động vật sống - Ảnh: Rex

Vị giáo sư của Viện Salk Mỹ nói: “Lần đầu tiên chúng ta có thể thâm nhập vào các tế bào không phân chia và thay đổi DNA theo ý muốn. Nó cho phép chúng ta lần đầu tiên có thể mơ ước đến chuyện chữa lành cho các bệnh không thể chữa trước đó…”.

Được biết, các nhà nghiên cứu đã sử dụng kỹ thuật này trên chuột sinh ra mắc một căn bệnh di truyền được gọi là viêm võng mạc sắc tố, bệnh ảnh hưởng tới khoảng 1/4.000 người ở Anh. Bằng cách thay đổi ở phần gene tác động lên mắt, họ đã cho chuột được nhìn thấy.

Các nhà nghiên cứu lưu ý trên tạp chí Nature rằng “Mặc dù các xét nghiệm chứng minh phản ứng thị giác sau khi tiêm subretinal (chỉnh DNA) vào những con chuột 3 tuần tuổi nhưng chỉ khôi phục lại một phần chứ không thể khôi phục lại hoàn toàn tầm nhìn của chúng”.

Kỹ thuật nói trên được gọi là HITI, dựa trên kỹ thuật chỉnh gene CRISPR. Khả năng sử dụng HITI cho vivo (một động vật sống) để chèn gene chuyển vào tế bào thời kỳ sau nguyên phân (không phân chia) là chưa từng có và sẽ giúp nhiều cho nghiên cứu cơ bản và nghiên cứu khoa học thần kinh.

Chỉnh gene trên tế bào không phân chia thành công hé ra tương lai công nghệ này có thể giúp trị bệnh nan y và kéo dài thêm tuổi thọ ở con người - Ảnh: Getty

Các nhà khoa học rất ca ngợi bước đột phá này. Giáo sư Robert MacLaren, của Đại học Oxford, mô tả các nghiên cứu như là một "tiến bộ đáng kể".

"Các nhà nghiên cứu hiện đang sử dụng cơ chế này để sửa chữa các khiếm khuyết gene. Thử nghiệm lâm sàng là một chặng đường dài vì protein CRISPR có thể cắt ADN ở những phần khác có thể có những tác động không mong muốn. Tuy nhiên, kể từ khi lão hóa được định nghĩa là do đột biến DNA, khả năng sửa chữa những đột biến này trong tương lai cung cấp cho chúng ta một phương tiện để kéo dài tuổi thọ cũng như điều trị nhiều bệnh liên quan đến lão hóa ở loài người chúng ta”, gíao sư Robert MacLaren cho biết.

Tiến sĩ Andrew Wood, Viện Institute of Genetics & Molecular Medicine tại Đại học Edinburgh, đã rất ấn tượng về phát hiện này. Tiến sĩ cho biết “Nghiên cứu này thật sự là một sự phát triển thú vị cho các ứng dụng điều trị của chỉnh gene. Đây là lần đầu tiên mà chỉnh gene đã được sử dụng trong các tế bào không phân chia trong một động vật sống”.

Tạ Ban (independent)