Các chuyên gia Trung Quốc trở thành nhóm đầu tiên chèn tế bào đã bị chỉnh sửa bằng kỹ thuật CRISPR/Cas9 vào người trưởng thành, khởi động cuộc chạy đua y sinh với Mỹ.

Dieu chinh gien cai thien benh tat - Anh 1

Ảnh: Shutterstock

Trong thời gian gần đây, kỹ thuật điều chỉnh gien CRISPR nổi lên như một công cụ hứa hẹn tạo nên cuộc cách mạng trong nỗ lực điều trị bệnh tật, bằng cách cung cấp một công cụ nhanh chóng và dễ dàng để cắt và dán gien vào chuỗi ADN. Về mặt cơ bản, CRISPR như một cây kéo hoạt động ở quy mô phân tử. Các nhà nghiên cứu chỉ cần nhúng tay vào chuyện lập trình và nó có thể cắt ra những đoạn gien cụ thể, hoặc dán mẩu gien mới một cách dễ dàng trong khi chi phí lại thấp hơn gấp nhiều lần bất cứ công cụ di truyền nào trước đó. Kể từ khi được phát hiện và giới thiệu vào năm 2012, nó đã được thử nghiệm rộng rãi ở chuột, và vào tháng 1.2016, lần đầu tiên CRISPR điều trị thành công ca bệnh teo cơ Duchene ở động vật có vú.

Giới chuyên gia từng tiến hành thí nghiệm công cụ CRISPR trên các phôi người không tiếp tục phát triển thành thai nhi. Tuy nhiên, nhóm chuyên gia của Đại học Tứ Xuyên ở Thành Đô (Trung Quốc) vừa có bước đi táo bạo khi tiêm tế bào đã được điều chỉnh di truyền bằng công cụ CRISPR vào người sống, trong cuộc thử nghiệm lâm sàng chống ung thư phổi. Dự án đã được triển khai tại Bệnh viện Tây Trung Quốc, với sự tham gia của một bệnh nhân ung thư phổi. Các nhà nghiên cứu chiết xuất tế bào miễn dịch của bệnh nhân từ mẫu máu, kế đến dùng kỹ thuật CRISPR để vô hiệu hóa một gien trong tế bào. Gien này vốn có công dụng mã hóa protein gọi là PD-1, thường làm chậm sự phản ứng miễn dịch của tế bào, cho phép ung thư tăng trưởng vượt quá tầm kiểm soát.

Các tế bào miễn dịch bị loại bỏ protein PD-1 được nuôi trong phòng thí nghiệm trước khi bác sĩ tiêm dung dịch này trở lại cơ thể bệnh nhân. Mục đích của họ là làm gia tăng gien chỉnh sửa trong cơ thể, đẩy mạnh cơ chế tấn công và phá hủy tế bào ung thư. Dù vẫn còn quá sớm để kết luận, trưởng nhóm nghiên cứu Lu You cho hay đợt trị liệu đầu tiên đã diễn ra tốt đẹp và bệnh nhân sẵn sàng cho đợt tiêm thứ hai, theo báo cáo trên chuyên san Nature. Trong quá trình triển khai cuộc thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người, nhóm chuyên gia đặt mục tiêu điều trị tổng cộng 10 người, với từ 2 - 4 đợt tiêm tế bào miễn dịch đã được sửa đổi gien cho mỗi người.

Năm 2017 được dự kiến sẽ là năm bùng nổ các cuộc thử nghiệm kỹ thuật CRISPR. Theo đó, Mỹ đã lên kế hoạch thử nghiệm tương tự đối với nhiều ca ung thư, chuẩn bị khởi động vào đầu năm 2017 nhờ vào sự tài trợ của tỉ phú Mỹ Sean Parker. Về phần mình, Trung Quốc đang sẵn sàng cho 3 cuộc thử nghiệm lâm sàng mới vào tháng 3.2017, với mục tiêu nhằm kiểm tra công dụng của CRISPR trong công tác chống ung thư bàng quang, tuyến tiền liệt và biểu mô thận. Tuy nhiên, những cuộc nghiên cứu này vẫn chưa nhận được tài trợ lẫn sự cho phép về phía chính phủ để có thể xúc tiến.

Tụ Yên