Các nhà khoa học Mỹ đã sử dụng một công cụ chỉnh sửa gen tiên tiến để khắc phục thành công một dạng đột biến gen gây ra bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Chinh sua gen de chua benh thieu mau hong cau luoi liem - Anh 1

Đây được đánh giá là một bước tiến quan trọng trong nỗ lực điều trị cho các bệnh nhân mắc các bệnh về máu.

Bằng cách sử dụng công cụ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9, các nhà nghiên cứu đã chỉnh sửa đột biến gây bệnh trong các tế bào gốc từ máu của bệnh nhân. Các thử nghiệm trên cơ thể chuột đã cho kết quả khá khả quan. Mặc dù cần phải được hoàn thiện trước khi áp dụng trong các phòng khám, phương pháp này đã mở đường cho các phương thức điều trị mới dành cho các bệnh nhân bị thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Các nhà nghiên cứu cũng kỳ vọng phương pháp này có thể được sử dụng để phát triển các phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh về máu, suy giảm miễn dịch hay thậm chí nhiễm HIV.